Das erste Paracetamol, das erste Penicillin, der erste Impfstoff gegen Masern oder Polio – all dies waren entscheidende Meilensteine in der Bekämpfung von (Kinder-)Krankheiten, die aus der medizinischen Versorgung heutzutage nicht mehr wegzudenken sind. Grundlage derartiger Erfolge bildet eine vorangegangene Forschung, die auch die Einbindung von Kindern als Prüfungsteilnehmer erfordert. Wie wichtig ein stetiger medizinischer Fortschritt auch heute noch ist, zeigt besonders eindrucksvoll die Entwicklung und Erprobung einer Schutzimpfung gegen COVID-19. Die Medizin wird laufend vor neue Entwicklungen und Herausforderungen gestellt, die eine fortschreitende Forschung unumgänglich machen. Unabhängig davon besteht gerade innerhalb der Pädiatrie ein großer Forschungsbedarf, der durch die starke Verbreitung des Off-Label-Use mehr als deutlich wird.