Die Arzneimittelentwicklung verschiebt sich in Richtung kleiner, molekular definierter Zielgruppen und beschleunigter Zulassungen; klassische randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) stoßen dabei teils an praktische, ethische und ökonomische Grenzen. Parallel sind Real-World-Daten (RWD) – aus Registern, klinischer Routine und GKV‐Abrechnungen – zu einer tragfähigen komplementären Evidenzquelle gereift, um Versorgungspraxis, Zielpopulationen, Vergleichstherapien und Marktvolumina empirisch zu quantifizieren. Internationale Initiativen wie DARWIN EU der EMA und das RWE‐Framework der FDA belegen die regulatorische Anschlussfähigkeit qualitätsgesicherter RWD. In Deutschland akzeptiert das IQWiG derzeit im Kern Registerdaten für die frühe Nutzenbewertung, wobei GKV‐Routinedatenvor allem in epidemiologischen und ökonomischen Modulen der Dossiers zur Nutzenbewertung sowie in Preisverhandlungen nutzbar sind. Das Forschungsdatenzentrum Gesundheit (FDZ) professionalisiert den Zugang zu einem nahezu vollständigen GKV‐Datenraum, verkürzt den Zeitversatz bis zur Datenverfügbarkeit und erweitert sukzessive den inhaltlichen Umfang, was die präzise Bestimmung von Zielpopulationen, Vergleichstherapie‐Validierungen und die Vorbereitung von Preis-Mengen‐Modellen erleichtert. Methodisch gewinnen Konzepte der Target-Trial‐Emulation an Gewicht, um randomisiert kontrollierte Studiensettings auf RWD zu simulieren, ergänzt durch Transparenz- und Reproduzierbarkeitsstandards. RWD ersetzen RCTs nicht; sie können jedoch – bei guten Designs, transparenter Analytik und stringenter Qualitätssteuerung – die Robustheit der Nutzenbewertung und die Sachgerechtigkeit der Preisfindung sinnvoll unterstützen.