„Wir können nicht warten“ – warum Menschen mit Seltenen Erkrankungen faire Zugänge zu Medikamenten brauchen
摘要
Menschen mit Seltenen Erkrankungen stehen vor enormen Versorgungslücken: Für die rund 8.000 Krankheitsbilder existieren bislang nur etwa 200 zugelassene Medikamente. Zwar ist der Zugang in Deutschland im europäischen Vergleich besonders gut, dennoch bleibt der Mangel an Therapien für Millionen Betroffene gravierend. Um Forschung und Entwicklung gezielt voranzutreiben, braucht es faire Preise, verlässliche Strukturen und politische Rahmenbedingungen, die Innovation ermöglichen und Versorgungsgerechtigkeit sichern.