Die medikamentöse Tumortherapie besteht aus einer Vielzahl von unterschiedlichen Wirkstoffen. Die sogenannten klassischen Zytostatika („Chemotherapie“) sind teilweise schon seit Jahrzehnten auf dem Markt und werden auch heute noch in vielen Indikationen eingesetzt. Auch Hormone und Zytokine sind seit langer Zeit im Einsatz. Im Verlauf wurde versucht, zielgenauere Wirkstoffe zu entwickeln. Ziele können dabei Rezeptoren auf Zellen oder Enzyme in der Zelle sein, die für Proliferation oder Zelltod verantwortlich sind. Diese Medikamente sind entweder große Moleküle wie Antikörper, darunter auch die sogenannten Checkpoint-Inhibitoren, oder kleine Moleküle wie Kinase- bzw. Enzymhemmstoffe. „Advanced therapy medicinal products“ (ATMP) ist eine relativ neue Wirkstoffgruppe, die auf Gentherapeutika, somatischen Zelltherapeutika oder biotechnologisch bearbeitenden Gewebeprodukten basiert. Dazu gehört auch die chimäre Antigenrezeptor-T-Zellen(CAR-T)-Therapie. Aktuelle und künftige Entwicklungen beinhalten unter anderem bispezifische Antikörper sowie Tumorvakzinen.