Aufgrund des liberalen Marktzugangs, des Preisniveaus und der Größe des Markts sind die meisten Arzneimittel in Deutschland bereits kurz nach der Zulassung im Verkehr. Die zuletzt massiv steigenden Jahrestherapiekosten und Marktanteile neuer Arzneimittel können jedoch immer weniger durch Einsparungen bei Generika oder Biosimilars ausbalanciert werden. Mit dem AMNOG-Verfahren – eingeführt im Jahr 2011 – soll ein dauerhafter Zugang der Versicherten zu neuen Arzneimitteln sichergestellt werden. Das 2-stufige Verfahren beinhaltet eine Quantifizierung des Zusatznutzens gegenüber dem Therapiestandard durch den Gemeinsamen Bundesausschuss und darauf basierend eine Preisverhandlung des GKV-Spitzenverbands mit dem pharmazeutischen Unternehmer. Erleichterungen in der Zulassung resultierten in den letzten Jahren in einer zunehmend lückenhaften Evidenzbasis, welche die Quantifizierung erschwert. Zudem stellt nur knapp ein Fünftel der neuen Medikamente einen deutlichen Fortschritt in der Therapie dar. Onkologika weisen überproportional häufig einen Zusatznutzen auf, der nicht nur aus einem besseren Gesamtüberleben, sondern auch Vorteilen in anderen patientenrelevanten Endpunkten resultiert. Doch auch hier hat die Qualität der Studienlage über die Jahre nachgelassen. Den Verfechtern einarmiger Studien und Modellierungen steht daher eine wachsende Front von Institutionen gegenüber, die eine Rückkehr zu RCT sowie einen Fokus auf patientenrelevante Endpunkte fordern.