Der hämatoonkologische Arzneimittelmarkt in Deutschland ist von enormer Bedeutung. Innovative Therapien wie Immuntherapien, zielgerichtete Therapien und Gen- und Zelltherapien haben die medizinischen Behandlungsmöglichkeiten paradigmenartig verändert. Verschiedene gesundheitsökonomische und volkswirtschaftliche Markt- und Regulierungsmechanismen verdeutlichen die damit einhergehenden Besonderheiten. Der Patentschutz ermöglicht es pharmazeutischen Unternehmen, ihre hohen Forschungs- und Entwicklungskosten durch temporäre Monopolpreise zu refinanzieren, was jedoch zu steigenden Kosten führt. Obwohl patentgeschützte Arzneimittel den AMNOG-Regularien zur Kostenkontrolle unterliegen, fehlt es an einer systematischen Kosten-Nutzen-Bewertung. Insbesondere bei Orphan Drugs besteht die Herausforderung, einen Ausgleich der Wirkung von Innovationsanreizen sowie dem Risiko von Marktversagen aufgrund eines fehlenden Wettbewerbs, Monopolpreisen (bedingt durch einen Solistenstatus der Arzneimittel) und unsichere langfristige Therapieeffekte herzustellen. Die Nachfrage nach diesen Behandlungen (durch Patienten) bleibt dabei weitestgehend unelastisch vom Angebotspreis, da die Nachfrager durch die Krankenvollversicherung abgesichert sind, was einen Moral-hazard-Effekt begünstigen kann. Diese Marktmechanismen werfen ethische Fragen hinsichtlich des gesamtgesellschaftlichen Wertes (Social Value) dieser Arzneimittel auf. Zusätzlich führen Informationsasymmetrien in der Behandlungssituation zu ökonomischen Fehlanreize in der Allokation von Gesundheitsleistungen. Es wird daher diskutiert, ob ergänzende Bewertungsverfahren notwendig sind, um eine faire und transparente Preisbildung sowie eine gerechte Versorgung zu gewährleisten, ohne die langfristige Stabilität des Gesundheitssystem zu gefährden.