Das Glaukom ist die häufigste Ursache irreversibler Erblindung. Grund der Irreversibilität ist die mangelnde Regenerationsfähigkeit der retinalen Ganglienzellen, die als Neuronen des ZNS diese Fähigkeit nicht besitzen. Durch ausreichende Augeninnendrucksenkung können nachweislich eine indirekte Neuroprotektion erzielt und die Erkrankung verlangsamt werden. Allerdings erblinden manche Patienten trotz maximaler Senkung des Augeninnendrucks. Die Suche nach anderen vom Augeninnendruck unabhängigen Therapien stellt immer noch ein unerreichtes Ziel dar. Viel wurde in dieser Richtung mit teils guten Erfolgen bereits im Tiermodell und in der Zellkultur erreicht. Der Nachweis der Wirksamkeit beim Menschen steht jedoch noch aus. Dies gilt sowohl für die Neuroprotektion als auch für Gen- und Stammzelltherapie. Eine Schwierigkeit besteht in der Komplexität, geeignete Endpunkte zu bestimmen, aber auch finanzielle Hürden erschweren die Durchführung notwendiger Studien.