Die autologe und allogene Blutstammzelltransplantation hat einen festen Stellenwert in der Behandlung von malignen Erkrankungen im Bereich der Hämatologie. Allogene Blutstammzellen werden zudem zur Behandlung von angeborenen und erworbenen Immundefekten und Blutbildungsstörungen eingesetzt. Zusätzlich zum Knochenmark konnte in den vergangenen Jahrzehnten mobilisiertes peripheres Blut und Nabelschurblut als Transplantatquellen etabliert werden. Durch die Verfügbarkeit von pharmakologischen CXCR4-Antagonisten konnte die Effizienz der Blutstammzellmobilisierung bei stark vorbehandelten Patienten verbessert werden. Im Bereich der allogenen Blutstammzelltransplantation war v. a. die Einführung der Transplantation von alternativen Spendern als auch die Verwendung dosisreduzierter Konditionierungsprotokolle für die breitere Anwendbarkeit wesentlich. Nach wie vor ist der Erfolg der allogenen Butstammzelltransplantation eng an die Kontrolle der Graft-versus-Host-Reaktion gekoppelt. In den kommenden Jahren besteht die Herausforderung darin, neu etablierte zielgerichtete Therapieoptionen mit der allogenen Blutstammzelltransplantation zu kombinieren.