Bioimaging, Biokompatibilität und Funktion von polymeren Nanoträgern für die Gentransfer

Materialien für die gezielte Arzneimittelabgabe und Gentransfer, insbesondere für die DNA- und siRNA-Lieferung in Zellen, sind derzeit die beiden relevantesten auf dem internationalen pharmakologischen Markt. Die führenden Positionen im Bereich der Arzneimittelabgabe gehören den biokompatiblen und biologisch abbaubaren multifunktionalen nanoskaligen Materialien, die in der Lage sind, wasserlösliche Formen von Arzneimitteln zu bilden, ihre adressierte Lieferung zu gewährleisten und die biologischen Barrieren im Organismus zu überwinden. Die Kennzeichnung dieser Materialien mit einem biokompatiblen Farbstoff ist auch wichtig für die Überwachung der Arzneimittelwirkung oder Genexpression, Biodistribution und Ausscheidung aus dem behandelten Organismus. In diesem Kapitel werden die Hauptansätze zur Synthese von Materialien für die Genlieferung gezeigt und ihre Biokompatibilität und Funktionen für Zellen unterschiedlichen Ursprungs, nämlich Bakterien, Hefen, Pflanzen und Säugetiere, charakterisiert. Normalerweise wird die DNA, die an die Zielzellen geliefert werden soll, durch ein Gen, das für das grün fluoreszierende Protein (GFP) kodiert, „gekennzeichnet“; die Genlieferungsplattform könnte zusätzlich mit einem spezifischen fluoreszierenden Farbstoff gekennzeichnet sein. Dies hilft bei der Überwachung der Aufnahme, Biodistribution und des Wirkungsortes der transportierten Nukleinsäure in der Zelle (Gewebe, Organ, Organismus) sowie der möglichen Wege zur Beseitigung der Genlieferungsplattform aus dem Körper. Die chemische Struktur von Materialien zur Lieferung von Nukleinsäuren, die in der Gentherapie verwendet werden, sollte eine positiv geladene Gruppe, normalerweise ein Amin, enthalten. Einige fortschrittliche Plattformen enthalten auch kovalent konjugierte Vektorelemente (z. B. Antikörper oder andere Liganden für spezifische Rezeptoren auf der Plasmamembran der Zielzellen) für die adressierte Aktion. Es wurden hybride Plattformen für die gleichzeitige Lieferung von Antikrebsmedikamenten und spezifischer siRNA geschaffen, und diese Multifunktionalität ist ein wichtiger Trend in der Entwicklung neuer nanoskaliger Materialien, die für die Krankheitsbehandlung, Gentherapie und andere biomedizinische Zwecke verwendet werden.