RPE und Stammzelltherapie

Das retinale Pigmentepithel (RPE) ist von entscheidender Bedeutung für die Unterstützung der Funktionen und das Wohlbefinden von Fotorezeptoren. Die Degeneration des RPE spielt eine wichtige Rolle bei der Pathogenese vieler Netzhauterkrankungen, einschließlich der feuchten und trockenen Formen der altersbedingten Makuladegeneration (AMD). Der Funktionsverlust von RPE-Zellen führt zur Degeneration von Fotorezeptoren und in der Folge zu einem teilweisen oder vollständigen Verlust des Sehvermögens. Heutzutage kann nur der Zellersatz die Funktionalität des RPE wiederherstellen, was hohe Anforderungen an die Entwicklung einer Zelltransplantationstherapie stellt. Die Transplantation von RPE-Zellen aus fetalen, kadaverischen und Stammzellquellen wurde in verschiedenen Tiermodellen und auch in jüngsten klinischen Studien ausführlich untersucht. Basierend auf dem aktuellen Wissen bieten humane pluripotente Stammzellen (hPSC), einschließlich humaner embryonaler Stammzellen (hESC) und humaner induzierter pluripotenter Stammzellen (hiPSC), eine unerschöpfliche Zellquelle für zellbasierte Therapien. Seit 2004 haben zahlreiche Forschungsgruppen erfolgreich funktionelle RPE-Zellen aus hPSCs (hPSC-RPE) unter Verwendung einer Vielzahl von Methoden differenziert. Derzeit werden zwei RPE-Zelltransplantationsstrategien entwickelt, die jeweils ihre eigenen Vor- und Nachteile haben: Injektion einer Einzelzellsuspension und Transplantation eines intakten RPE-Blattes mit oder ohne biomaterialbasiertes Gerüst. Bisher haben die laufenden klinischen Studien mit hPSC-RPE keine Sicherheitsbedenken aufgeworfen, jedoch sind weitere Nachweise der Wirksamkeit erforderlich. Angesichts der jüngsten Fortschritte und der exponentiellen Aktivität in diesem Bereich sollte dies in naher Zukunft möglich sein.